美国研制“心脏病预防针”：用基因编辑技术，3年内毒物

的公司英国初创英国公司正在研发“心肌梗塞预防针”，竟通过蛋白质编辑治疗降低心肌梗塞的发生率，预期在3年内开启人体实验。亦同，其蛋白质编辑计划得到Google公司母英国公司Alphabet几率投资基金的默许，完成了5850万美元的A轮投资。这家新兴生命体核心技术英国公司名为Verve Therapeutics，由英国麻省总医院蛋白质组医学中心主任、前哥伦比亚大学学院心肌梗塞专家Sekar Kathiresan创立。体内的样含铁与心肌梗塞的发生率相关，随着比率的增长，样可能会堵塞血管并之后导致心肌梗塞心肌梗塞。据《观察家》美联社，Verve Therapeutics准备利用CRISPR-Cas9蛋白质编辑核心技术，转变骨髓中参与制造低密度脂蛋白（LDL）样的PCSK9蛋白质。该英国公司的首席科学顾问、宾夕法尼亚大学的微生物学家贝克·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9省略两栖动物模型的PCSK9蛋白质，成功地将两栖动物模型的样降低了35％至40％。Verve Therapeutics强调说是其只开发编辑体细胞的治疗方法，这种蛋白质编辑不会传递给的族。2014年，《科技日报》曾美联社贝克·穆苏努鲁及其同事的PCSK9蛋白质编辑研究成果。两人起初刊载在英国肺脏协会时代周刊《循环研究成果》刊载的研究成果显示，通过蛋白质组剪辑核心技术转变PCSK9骨髓蛋白质的功能性，可以降低心肌梗塞心肌梗塞几率。他们的两栖动物实验确实，必需打一针就能永久降低两栖动物模型体内样水平，使心肌梗塞心肌梗塞几率降低40%到90%。起初，贝克·穆苏努鲁坚称，“这一方法来治疗心肌梗塞，从实验室到有机体临床试验，可能还要10年左右”。研发心肌梗塞蛋白质编辑治疗的初衷是改变心肌梗塞的治疗方法论。Sekar Kathiresan对路透社坚称，大多数心肌梗塞病患需要每天服食，但现有的肺脏抗生素存在价格高、副作用大等缺点。蛋白质编辑治疗可以将心肌梗塞的治疗方法论从每日吃药、每月注射抗生素转变成“一劳永逸”方式。即通过一次性蛋白质工程就可以永久性地不必要心肌梗塞心肌梗塞。据《观察家》美联社，该英国公司预期在三年内进行人体实验，对中风罕见遗传疾病的心肌梗塞易发群体进行治疗。如果治果安全和有效，将推展至更多年轻人。Kathiresan坚称，该蛋白质编辑治疗可以用于那些曾个人经历心肌梗塞心肌梗塞且希望避免旋即心肌梗塞的成年人。亦同，Verve Therapeutics获由Google公司母英国公司Alphabet旗下几率投资基金领投的5850万美元A轮投资。据悉，这笔资金将用来进行早期两栖动物实验。除Alphabet的几率资本部门外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。